Акции Sarepta Therapeutics (SRPT) растут после положительных результатов испытаний siRNA при мышечной дистрофии

Краткое содержание

• Акции Sarepta выросли после публикации предварительных результатов клинических испытаний фазы 1/2 терапий на основе siRNA для редких форм мышечной дистрофии.
• Предварительные данные показали, что воздействие на мышечную ткань коррелировало с уровнями дозировки и продемонстрировало вовлечение биомаркеров после однократного введения.
• Экспериментальные терапии продемонстрировали приемлемые профили безопасности с преимущественно легкими и умеренными побочными эффектами.
• Запатентованная система доставки разработана для усиления проникновения siRNA в мышечные клетки.
• Результаты испытаний обосновывают продвижение разработки SRP-1001 и SRP-1003 для пациентов с FSHD1 и DM1.

Акции Sarepta (SRPT) продемонстрировали рост после публикации предварительных данных клинических испытаний программ компании по лечению мышечной дистрофии на основе siRNA. Акции выросли после того, как биотехнологическая компания предоставила обновления по текущим исследованиям фазы 1/2.

Sarepta Therapeutics, Inc., SRPT

Биотехнологическая компания раскрыла предварительные результаты для двух экспериментальных терапий, находящихся в стадии исследования. SRP-1001 разрабатывается для лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии 1 типа, в то время как SRP-1003 направлен на миотоническую дистрофию 1 типа.

Оба исследуемых кандидата используют механизмы малых интерферирующих РНК. Эта терапевтическая стратегия работает путем снижения патогенных белков или молекул матричной РНК, связанных с этими наследственными заболеваниями.

Данные испытаний показали воздействие на мышечную ткань, которое коррелировало с введенными уровнями дозы. Предварительные измерения биомаркеров также указали на терапевтическое вовлечение после однократного лечения.

Sarepta сообщила, что большинство возникших в ходе лечения нежелательных явлений были классифицированы как легкой или умеренной степени тяжести. Испытания ранней фазы не выявили дозолимитирующих токсичностей.

Предварительные результаты испытаний и технология доставки

Биотехнологическая компания подчеркнула доказательство концепции, полученное в ходе клинических исследований. Оба экспериментальных агента показали способность подавлять целевые уровни экспрессии белка или мРНК.

Запатентованная платформа Sarepta включает механизм доставки, нацеленный на интегрин αvβ6. Этот технологический подход направлен на усиление транспортировки молекул siRNA в мышечную ткань.

Компания указала, что эта система доставки может устранить ограничения, наблюдаемые при предыдущих терапевтических подходах на основе РНК. Такие ограничения включали недостаточное проникновение в ткани и проблемы с переносимостью.

Исследователи зафиксировали значительную доставку siRNA в целевую мышечную ткань. Данные не показали признаков насыщения рецепторов в оцененных диапазонах доз.

Предварительные результаты обосновывают продвижение обеих терапевтических программ. Последующие клинические исследования оценят длительность ответа и безопасность в течение продолжительных периодов лечения.

Терапевтическая стратегия и планы разработки

Эти исследуемые терапии направлены на редкие наследственные мышечные расстройства с небольшим количеством доступных терапевтических вмешательств. FSHD1 и DM1 являются результатом аномальной активности генов, которая нарушает целостность и функционирование мышечной ткани.

Sarepta активно расширяет свой портфель разработок, ориентированных на РНК. Организация приоритизирует терапевтические платформы, которые воздействуют на фундаментальные генетические механизмы, лежащие в основе патологии заболевания.

Эти результаты представляют собой первоначальную веху на пути клинической оценки. Дополнительные контролируемые испытания будут необходимы для определения устойчивой эффективности и терапевтической пользы в более крупных когортах пациентов.

Компания заявила, что данные испытаний обосновывают продвижение в последующие фазы клинического исследования. Будущие мероприятия по разработке будут руководствоваться появляющимися доказательствами из испытаний и текущими консультациями с регулирующими органами.

Sarepta подтвердила, что оба терапевтических кандидата продолжат оставаться ключевыми компонентами ее стратегии разработки. Ожидается раскрытие дополнительных данных по мере продвижения клинических программ.

Статья "Акции Sarepta Therapeutics (SRPT) растут после положительных результатов испытаний siRNA при мышечной дистрофии" впервые появилась на Blockonomi.